FDA ED IL SUO PIANO QUINQUENNALE PER I FARMACI CONTRO LE MALATTIE NEURODEGENERATIVE

Dopo aver introdotto l’argomento delle malattie rare e dei “farmaci orfani” qui: https://ilgeneegoista.blogspot.com/2022/06/malattie-rare-farmaci-orfani-e-rare-x.html, risulta chiaro come il sole che ci si trovi dinnanzi ad un urgente bisogno di sapere come migliorare ed al contempo aumentare l’aspettativa di vita di tutti quei pazienti affetti da malattie neurodegenerative rare, per cui nulla da stupirsi se la FDA, grazie a questo progetto quinquennale (https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-releases-action-plan-rare-neurodegenerative-diseases-including-als), che volge indubbiamente un occhio di riguardo nei confronti della SLA (https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/accelerating-access-critical-therapies-als-act-act-als), si propone l’obiettivo di accelerare lo sviluppo per la ricerca di farmaci innovativi.

Una partnership pubblico-privato che avrà come perno centrale di questo ampio progetto, una nuova task force sotto guida FDA. In tal modo sarà facilitato, quando possibile, l’accesso a nuovi farmaci da parte dei pazienti ed il reclutamento di una selezionata popolazione di candidati per le sperimentazioni cliniche sarà favorito dall’implementazione di nuove tecnologie digitalizzate strategicamente decentralizzate. Non ultimo, si cercherà di sviluppare strategie di sperimentazione clinica capaci di individuare precocemente terapie promettenti, semplificando i passaggi per arrivare sia ad una riduzione dei tempi sia dei costi necessari allo sviluppo dei farmaci.

Oltre a tutto ciò, per la SLA, un disturbo progressivo devastante che colpisce il sistema nervoso causando progressivamente la perdita del controllo muscolare, l’ FDA ha messo a punto un piano più specifico (FDA’s Action Plan for Rare Neurodegenerative Diseases including Amyotrophic Lateral Sclerosis), con l’obiettivo di individuare nuovi modi per monitorare e seguire la progressione della malattia, scoprire nuovi biomarcatori ed incrementare i risultati promossi dalla ricerca scientifica di base (https://www.fda.gov/news-events/public-health-focus/accelerating-access-critical-therapies-als-act-act-als).

Questo nuovo piano strategico rientra in quello che viene definito Acceleration Access to Critical Therapies for ALS Act, o ACT for ALS, che è stato convertito in legge dal presidente Joe Biden nel dicembre 2021 (FDA’s Action Plan for Rare Neurodegenerative Diseases including Amyotrophic Lateral Sclerosis). Comprende disposizioni affinché il Dipartimento della salute e dei servizi umani istituisca un partnership privata per lo studio, monitoraggio e cura delle malattie neurodegenerative tra il NIH (National Institutes of Health), l’ FDA ed uno o più enti esterni, oltre ad una direttiva per assegnare sovvenzioni e contratti a enti pubblici e privati destinati alla ricerca ed allo sviluppo di nuove conoscenze per il trattamento della SLA e di molte altre malattie rare neurodegenerative. Questo programma di sovvenzioni sarà amministrato dall'Office of Orphan Products Development.

Nel prossimo post, andremo sul concreto e vedremo come l’FDA si sia presa un po' più di tempo, rispetto la data originale di fine Giugno 2022, per valutare se la molecola AMX0035 di Amylyx  possa ricevere l’approvazione per il trattamento della SLA. L'agenzia comunicherà la decisione entro il 29 settembre 2022.