ALZHEIMER, FDA APPROVA ADUCANUMAB

Ci sono voluti più di quindici anni, ma la ricerca ha prodotto l’ennesima fonte di speranza.

[Legal & Regulatory

“Il farmaco è stato approvato utilizzando il percorso di approvazione accelerato ed è il primo a ricevere parere positivo dal 2003”

By Redazione Aboutpharma Online

[...Il 7 giugno la Food and drug administration degli Stati Uniti ha approvato aducanumab di Biogen per il trattamento dell’Alzheimer, che interessa 6,2 milioni di americani. Il farmaco è stato approvato utilizzando l'approvazione accelerata, che può essere utilizzata per un farmaco attivo su di una malattia grave o pericolosa per la vita che fornisce un significativo vantaggio terapeutico rispetto ai trattamenti esistenti. L’approvazione accelerata può essere basata sull’effetto del farmaco su un endpoint secondario che ragionevolmente è probabile  che preveda un beneficio clinico per i pazienti, con uno studio post-approvazione richiesto per verificare che il farmaco fornisca effettivamente il beneficio clinico atteso.

Lo studio

I ricercatori hanno valutato l’efficacia della molecola in tre studi separati per un totale di 3.482 pazienti. Gli studi consistevano in studi di dose-range in doppio cieco, randomizzati, controllati con placebo in pazienti con malattia di Alzheimer. I pazienti che hanno ricevuto il trattamento hanno avuto una significativa riduzione dose e tempo-dipendente della placca amiloide-beta, mentre i pazienti nel braccio di controllo degli studi non hanno avuto riduzione della placca amiloide-beta. Il prodotto di Biogen, stando a quanto dice la Fda stessa, è il primo trattamento unico nel suo genere approvato per il morbo di Alzheimer dal 2003 ed è la prima terapia che mira alla fisiopatologia fondamentale della malattia...]